niedziela, 18 września 2022 05:00

Zbiórki na SMA stanęły. „Usłyszałam, żebym oddała wszystkie pieniądze ze zbiórki, bo przecież mamy refundację”

Autor Marzena Gitler
Zbiórki na SMA stanęły. „Usłyszałam, żebym oddała wszystkie pieniądze ze zbiórki, bo przecież mamy refundację”

- Panie w sklepach mówią: po co ta puszka, jak jest refundacja tego leku, na który zbieracie pieniądze? Trzeba ludziom tłumaczyć, że Zosia nie kwalifikuje się i leku za darmo nie dostanie – mówi babcia 4-miesięcznej Zosi Pająk. U dziewczynki zdiagnozowano SMA, ale nie dostanie refundowanej terapii genowej, podobnie jak 26 innych dzieci, które z różnych względów na refundację się „nie załapią”. Innym chorym dzieckiem jest 8-miesieczny Oliwier, którego rodzicie też muszą zbierać na Zolgensma. Niestety, po ogłoszeniu informacji o refundacji leku zbiórki stanęły.

- Był taki moment, że praktycznie w ogóle nie było wpłat. Ludzie przestali licytować, zaczęli usuwać rzeczy z licytacji, rezygnować – mówi Joanna Ligęza, mama 8-miesięcznego Oliwiera Komana z Wadowic, u którego SMA zdiagnozowano, gdy miał pół roku. Chłopiec nie zostanie objęty wprowadzoną od 1 września refundacją terapii genowej, która daje bardzo dobre rezultaty w leczeniu SMA. Tak samo jak 4-miesięczna Zosia Pająk ze Skawinek w powiecie wadowickim. – Gdy ogłoszono, że będzie refundacja Zolgensma, zadzwoniła do mnie córka, żeby oglądać telewizję. Rzeczywiście – na grubym pasku informacja: refundacja leku. Była radość, wiele różnych telefonów przez 10 minut. Nawet ksiądz proboszcz zadzwonił z parafii, czy wiemy, że Zosia dostanie refundację tego leku. Potem dowiedzieliśmy się, że Zosia nie dostanie go, bo jest leczona innym preparatem i nie się kwalifikuje. Była złość, leciały niecenzuralne słowa na wszystkie strony świata – mówi Renata Pająk, babcia chorej dziewczynki. Zosia spełnia wszystkie kryteria do refundacji poza jednym – dostała już inny lek, który jednak zdaniem rodziców, nie daje gwarancji na takie efekty, jak właśnie terapia genowa preparatem Zolgensma.

Bez terapii Zosia nie ma szans na życie. Choroba odbiera zdrowie kawałek po kawałku - fot. arch. pryw. 

- Bardzo odczuliśmy zmianę po informacji o refundacji. Długo nam to zajęło i nadal zajmuje, żeby wyjaśnić wszystkim osobom, które nadal wierzą w to, że Zolnensma będzie refundowany dla naszego syna, że jednak Oliwier nie otrzyma tego leku. Bardzo to przeżyliśmy. To po prostu dramat, kolejny koszmar, że zaistniała taka segregacja dzieci. Każdy z rodziców to odczuł. Zbiórki stanęły. Tak, jak wcześniej ludzie wpłacali, teraz po prostu przestali wpłacać. Zastanawiam się, czy jak stanę pod kościołem ze skarbonką, to nie powiedzą mi, że jestem nienormalna, że dalej zbieram, bo przecież mamy refundację dla dziecka – mówi Joanna Ligęza.

https://www.siepomaga.pl/oliwier-sma Oliwier nie kwalifikuje się do podania terapii genowej- jest na to za...

Opublikowany przez Oliwier kontra SMA Czwartek, 1 września 2022

Choroba jak wyrok śmierci

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to choroba uwarunkowana genetycznie. Powoduje ją mutacja w genie SMN1, w wyniku której u pacjentów produkowane są niewystarczające ilości surwiwiny, białka SMN, którego brak prowadzi do zaniku neuronów ruchowych (motoneuronów). W efekcie dochodzi do stopniowego zaniku i osłabienia mięśni (SMA), także tych koniecznych do oddychania i przełykania.

W Polsce rodzi się ok. 50 dzieci z różnymi typami SMA. W najczęstszej postaci choroby, czyli SMA1, pierwsze objawy są widoczne u dziecka już przed szóstym miesiącem jego życia. Jeśli choroba nie zostanie zdiagnozowana i nie zostanie wdrożone leczenie, ponad 90 proc. chorych dzieci doświadcza przed ukończeniem ok. drugiego roku życia niewydolności oddechowej. Staje się albo uzależniona od respiratora, albo przedwcześnie umiera.

Zosia Pająk ze Skawinek musi całe życie przyjmować zastrzyki w rdzeń kręgowy, albo zapłacić 10 mln za najdroższy lak świata - fot. arch. pryw. 

Najdroższy lek świata

Jednym z leków, który pozwala uniknąć skutków SMA jest Zolgensma, zwany najdroższym lekiem świata, bo cenę jednorazowej terapi producent określił na 2,125 miliona dolarów amerykańskich (1,945 mln euro) za opakowanie (1 dawka). Cena, za jaką lek kupują władze państwowe i ubezpieczyciele, jest zwykle znacząco niższa. Lek jest dostępny na rynku od 2019 roku, a w Unii Europejskiej od maja 2020 roku. Już jednorazowa dawka preparatu zmienia układ genetyczny chorych i ich organizm zaczyna wytwarzać białko, którego przedtem nie produkował. Choroba nie postępuje. Bardzo szybko ustępują też skutki niedoboru białka SMN. Oczywiście terapia obarczona jest dużym ryzykiem skutków ubocznych. Jednak dla rodziców, którzy mają świadomość, że nieleczone dziecko umrze, a leczone innym lekiem będzie musiało go przyjmować do końca życia, Zolgensma jest wybawieniem, dlatego uruchamiają zbiórki, aby jak najszybciej zdobyć pieniądze na terapię genetyczną preparatem. To 9-10 milionów złotych. Kwota niemal zaporowa, tym bardziej, że walczy się z czasem, bo zbyt duże dzieci mogą nie zostać nią objęte, a skutki uszkodzenia neuronów ruchowych już pozostaną.

„Od razu zdecydowaliśmy się na zbiórkę”

Z taką diagnozą i sytuacją musieli zmierzyć się rodzice Zosi i Oliwiera. Zosia miała szczęście. Została objęta badaniem przesiewowym i SMA wykryto u niej, gdy miała kilkanaście dni. Od razu też zastosowano refundowany w Polsce preparat Spinranzę (nusinersen ). To lek podawany w zastrzykach prosto do rdzenia kręgowego, w odstępach czteromiesięcznych. Osoba chora na SMA musi dostawać te zastrzyki do końca życia.

Witajcie Kochani ❤️ To ja, Wasza Zosia. Chciałabym Wam o sobie trochę opowiedzieć. Urodziłam się w pięknym, upalnym...

Opublikowany przez Zosia SaMosiA. Zosia Pająk kontra SMA Czwartek, 30 czerwca 2022

Oliwier został zdiagnozowany, gdy miał pół roku i choroba poczyniła już w jego organizmie spustoszenie. - My dowiedzieliśmy się o Zolgensmie dokładnie 5 lipca, wtedy kiedy Oliwier skończył 6 miesięcy. Zamiast cieszyć się, że już ma pół roczku, dostaliśmy telefon od lekarki, że jest taka diagnoza. Oliwier nie przeszedł badań przesiewowych, dlatego, że w Małopolsce badania przesiewowe noworodków na SMA wprowadzono 7 marca, a Oliwierek urodził się 5 stycznia, więc cały czas mieliśmy pod górkę z diagnozą. Każdy ze specjalistów zwalał to wszystko na obniżone napięcie mięśniowe, że Oliwier jest pulchniutki, że ma czas, że dzieci do pierwszego roku życia robią różne wybryki. Więc jeździliśmy od specjalisty do specjalisty. Byliśmy u setek neurologów. Dopiero pani neurolog w Katowicach powiedziała nam, żeby zrobić badania genetyczne na SMA. Udaliśmy się do szpitala. Badanie miało być na cito, miało być do tygodnia czasu. Niestety po tygodniu dowiedziałam się od pani doktor, że jest sezon urlopowy i kolejny cios prosto w serce – na wynik czekaliśmy miesiąc. Uciekło nam całe pół roku. Gdybyśmy wiedzieli wcześniej o diagnozie Oliwier dostałby lek, który jest refundowany i rozwijałyby się normalnie, a teraz dziecko nie rusza się, praktycznie nie podnosi nóżek, po prostu rusza tylko oczkami i główką i podnosi rączki. Nie pokonał tych kamieni milowych, które pokonują inne dzieci. W jego wieku nie obraca się na boki, nie bierze się do raczkowania. Nie mogę go posadzić, bo ma problemy z oddychaniem. Zapadła się już klatka piersiowa i ma problemy z przełykaniem. Ma założoną sondę. Lekarze zastanawiają się nad tym, żeby zakwalifikować Oliwierka do PEG - żywienia dojelitowego – mówi matka.

Kochani - Życie Naszego Synka wyceniono na 1️⃣0️⃣ MILIONÓW ZŁOTYCH 😥 Oliwierek potrzebuje Najdroższego Leku Świata! Lek podawany jest do wagi 13,5kg. Oliwier waży 8kg. Trwa wyścig z czasem o Ratowanie Życia Naszego Synka. Błagamy Was Pomóżcie Naszemu Synkowi 💔👇 https://www.siepomaga.pl/oliwier-sma Licytacje 🔎💸⚒ OLIWIER kontra SMA 🆘️🆘️🆘️UDOSTĘPNIJ 🆘️🆘️🆘️ Dziękujemy Asia , Artur , Oliwier 🎈❤

Opublikowany przez Oliwier kontra SMA Niedziela, 17 lipca 2022

Chłopiec też dostaje Spinranzę, ale rodzice zdecydowali się zbierać na Zolgensma – najdroższy lek świata. - Ten lek nie daje Oliwierowi szansy na to, żeby dziecko siedziało, ani na to, żeby dziecko chodziło. Nie poprawi się oddech, nie poprawi się funkcja przełykania. To po prostu hamuje delikatnie postęp choroby. My obecnie jesteśmy w szpitalu. Oliwier mimo podania czwartej dawki Spinranzy, zachłysnął się pokarmem i ma zachłystowe zapalenie płuc. Przeszedł zabieg bronchoskopii, był usypiany. Jesteśmy już drugi tydzień na oddziale pulmonologii. Syn dostaje bardzo mocny antybiotyk i nie widać po tej czwartej dawce, którą dostał 7 września poprawy, bo dziecko jest tak osłabione. Nie wiadomo kiedy wyjdziemy do domu – mówi Joanna Ligęza.

8-miesięczny Oliwier Korman z Wadowic nie dostanie refundacji. Rodzice muszą zebrać 10 mln zł na Zolnensma - fot. arch. pryw. 

Dlaczego rodzicom tak bardzo zależy na terapii genowej, skoro dzieci już są leczone Spinranzą? - Mamy bardzo duży kontakt z rodzicami dzieci, które są po terapii genowej. Myśmy od razu po diagnozie wiedzieli, że będziemy zbierać na tą terapię, dlatego, że mamy dowody i zdjęcia dzieci, które robią wspaniałe postępy po terapii genowej. Te, które wcześniej nie stały, już stoją. Te, które miały problem z przełykaniem, jedzą chrupki i paluszki. To jest coś pięknego. Obiecałam to swojemu dziecku, że muszę mu podać tę terapię, żeby był silniejszy, żeby był zdrowy i żeby zatrzymać tę chorobę, bo później zostanie już tylko ciężka rehabilitacja. Po prostu zrobię wszystko, żeby Oliwier miał normalne życie. Dzięki tej terapii genowej dziecko ma szansę mieć zdrowe dzieciństwo i mieć normalne życie. Te dzieci mają szansę iść do przedszkola, pobawić się z bratem. Naprawdę to jest coś pięknego, jak dzieciaki robią postępy po tej terapii – mówi mama chłopczyka.

Oszukani

Rodzice Oliwiera, Zosi i kilkudziesięciu innych dzieci przeżyli euforię, kiedy dowiedzieli się, że Zolgensma ich dzieci będą mogły dostać za dramo. 27 jednak przeżyło dramat, rozpacz i złość, gdy okazało się, że dla nich nie będzie refundacji. - Gdy dowiedzieliśmy się, że Zolgensma będzie refundowana to było szczęście. Ludzie, znajomi, wszyscy zaczęli nam gratulować, wysłać SMS i dzwonić, że się cieszą. Euforia trwała zaledwie może 5 minut, bo za chwilkę ktoś przestał screena z Facebooka jakie są wytyczne tej refundacji. Dla nas to był cios prosto w serce – mówi mama Oliwiera.

Oliwier kolejny raz jest w szpitalu. Bez terapii genowej nie osiągnie powrotu do zdrowia - fot. arch. pryw. 

Nie tylko on poczuli się oszukani. Informacja o refundacji zatrzymała też wszystkie akcje dla dzieci z SMA. - Mamy grupę z licytacjami na Facebooku i zaraz dostaliśmy pytania od jej członków, czy mają nie wystawiać już rzeczy, czy mają nadal ludzie wpłacać. Usłyszałam nawet, żebym oddała wszystkie pieniądze ze zbiórki, bo przecież mamy refundację i po co dalej zbieramy. Ten przekaz informacji był bardzo niewłaściwy. Dla nas był to cios w serce. Ten lek był już na wyciągnięcie ręki, a niestety my tego leku nie możemy otrzymać – mówi rozżalona Joanna Ligęza. - Gdy oglądaliśmy konferencję ministra Niedzielskiego, była radość, ale za chwilę były kolejne punkty: dziecko do pół roku, bezobjawowe, ilość genów – Zosia spełniła te wszystkie warunki, ale dlatego, że jest już leczona Spinranzą już się nie łapie na refundację tego leku. Dramat – mówi babcia dziewczynki. – To jest wykluczające. Nie możemy zrezygnować ze Spiranzy, aby przejść na terapię genową, a nasza Zosia do końca życia musi być objęta tym leczeniem i kłuta. Ale jeśli nazbieramy 10 milionów, to ona ten lek dostanie. Nie ma przeciwwskazań ani producenta, ani ministerstwa. Mamy 10 milionów - jedziemy do Lublina i Zosia prywatnie dostaje Zolgensma – dodaje.

Kochani 💎❤️ Dalej ciężko nam z tym, że Zosia NIE ZOSTAŁA OBJĘTA REFUNDACJĄ... Dla Zosi podanie terapii genowej TERAZ to...

Opublikowany przez Zosia SaMosiA. Zosia Pająk kontra SMA Piątek, 2 września 2022

Niesprawiedliwe i wykluczające

O wycofanie się z ograniczeń w refundacji terapii genowej Zolgensma zaapelował Rzecznik Praw Obywatelskich Marcin Wiącek, który zgłosił wątpliwości, czy kryterium wieku 6 miesięcy pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi dziecka. „Europejska Agencja Leków nie wprowadziła ograniczenia wieku dla tego leku, a w wielu krajach takich ograniczeń nie ma. Odwołanie się zaś tylko do kryterium wieku może powodować, że dzieci w tożsamej sytuacji z punktu widzenia wskazań do terapii Zolgensmą mogą być traktowane  odmiennie – tylko dlatego, że urodziły się w odstępie kilku tygodni czy miesięcy, ato może budzić uzasadnione poczucie pokrzywdzenia i niesprawiedliwości u rodziców takich dzieci” – napisał Marcin Wiącek do Macieja Miłkowskiego, podsekretarza stanu w Ministerstwie Zdrowia.

O wytłumaczenie, dlaczego przyjęto kryteria wykluczające Zosi, Oliwiera i w sumie 27 dzieci, już zdiagnozowanych na SMA i spełniających kryteria producenta do podania leku na SMA oraz czy planuje się rewizję zasad refundacji, o co apeluje Rzecznik Praw Obywatelskich i bliscy chorych dzieci zwróciliśmy się do Ministerstwa Zdrowia. Niestety, odpowiedź jest bardzo lakoniczna. „Polska jest wśród 4 państw świata, które wprowadziły pełną opiekę i terapię dla wszystkich pacjentów z SMA. Od września 2022 r. pacjenci mają dostęp do trzech leków refundowanych Spinraza, Zolgensma i Evrysdi, a nie jak do tej pory tylko do jednego leku. Każdy lek na SMA działa tak samo dobrze, jeśli jest wcześnie podany. Skuteczność terapii jest bardzo podobna. Kryteria włączania do terapii lekiem Zolgensma są określone w programie lekowym. Kryterium kwalifikacji do terapii lekiem Zolgensma – wiek do 6 miesiąca życia, zostało określone na podstawie raportu EPAR (European public assessment report) oraz głównego badania rejestracyjnego. Pacjenci, dla których lek Zolgensma nie jest dostępny m.in. z powodu kryterium wiekowego lub wcześniejszego leczenia SMA innym lekiem - nusinersenem, będą kontynuować rozpoczętą terapię, albo w przypadku przeciwskazań do stosowania leku będą mogli skorzystać z nowej terapii rysdyplamem” – poinformował w imieniu rzecznika prasowego MZ Jarosław Rybarczyk.

Skazani na zbiórki

Rodzicom nikt nie wytłumaczył, dlaczego ich dzieci nie mogą zostać objęte refundacją, a inne mogą. - W ogóle nam nie wytłumaczono tego, że Oliwier nie kwalifikuje się do refundacji. Dowiedzieliśmy się z Internetu, że ta refundacja jednak nie dotyczy właśnie naszego dziecka, dlatego, bo ma 8 miesięcy, czyli jest za stary i leczony jest już innym lekiem, który jest refundowany. Dzieci, które są leczone innym lekiem, niestety też nie otrzymają terapii genowej. Jest 27 dzieci w Polsce, które jej nie otrzymają, nie kwalifikują się. Po prostu posegregowali dzieci w ten sposób, że nasze dzieciaki, nie otrzymają tej refundacji – mówi mama Oliwiera. – To jest okropne. Po przekazaniu tej informacji nasza zbiórka stanęła. Dostawaliśmy telefony od ludzi, że po co jeszcze zbieramy. Panie w sklepach mówią: po co ta puszka jak jest refundacja tego leku, na który zbieracie pieniądze? Trzeba ludziom tłumaczyć, że Zosia nie kwalifikuje się i leku za darmo nie dostanie – mówi załamana babcia Zosi Pająk. - Ta sytuacja – zbiórka tak ogromnej kwoty tak naprawdę niszczy człowieka. Nigdy nic już nie będzie takie samo dlatego, bo żeby uzbierać 10 milionów potrzeba psychicznego nastawienia. To bardzo długa i przede wszystkim ciężka droga. Są to kwoty tak nieosiągalne i niewyobrażalne, że ciężko jest zebrać nam samym taką kwotę bez pomocy mediów czy celebrytów. Mamy wspaniałe osoby, które nam bardzo pomagają, ale to wszystko nie wystarczy. To za mało. Dzisiaj widać, że po prostu to wszystko stoi w miejscu, a jeszcze jest przed nami tyle pieniędzy do zbierania. Naprawdę powiem pani, że człowiek już nigdy nie będzie taki sam. Ja się zastanawiam, czy moje życie kiedyś będzie wyglądało normalnie, tak jak przed chorobą. Wiadomo, człowiek będzie musiał się nauczyć żyć z chorym dzieckiem, ale ta zbiórka, ten wysiłek i długa droga do końca zbiórki niszczy wszystko, nawet relacje rodzinne – mówi mama Oliwiera.

27 dzieci w tym Zosia i Oliwier błaga o zmianę zasad refundacji. 30 sierpnia rodzice i bliscy prosili o to pod Sejmem - fot. Fb. Zosia SaMosiA. Zosia Pająk kontra SMA 

Rodzice, bliscy i przyjaciele rodzin chorych dzieci byli 30 sierpnia w Warszawie pod Sejmem na proteście, ale nikt do nich nie wyszedł. – Byłam tam z siostrą. Zajechaliśmy pod Sejm, postaliśmy tam chwilę z transparentami. Nie wpuszczono nas nawet na teren Sejmu, choć mieliśmy tam być w sali konferencyjnej. Poszliśmy do innego budynku obok. Był tylko pan Kosiniak-Kamysz, który organizował to spotkanie, kilku posłów i zastępca Rzecznika Praw Obywatelskich. Nikt z Ministerstwa Zdrowia do nas nie wyszedł, nikt z nami nie porozmawiał – mówi Renata Pająk. - Nie byłam w Warszawie, bo opiekowałam się dzieckiem, ale był mój mąż, moja mama i inne osoby. Liczyliśmy na rozmowę, na jakieś negocjacje. Niestety, pan minister nie pokazał się, nie wpuścił nikogo do Ministerstwa Zdrowia, więc zostało wielkie rozczarowanie, że nie spojrzał prosto w twarz rodzicom i sam nie powiedział im, że ten lek nie będzie dla ich dzieci refundowany. Po prostu nie miał na tyle odwagi – mówi mama Oliwierka. – Oczekiwałabym tego, żeby otworzyli własne serca i dali nam fundację dla naszych dzieci. Nikt tak naprawdę nie wie, co to znaczy walka o własne dziecko, dopóki sam tego nie przeżyje. A pan, który zatwierdził i podpisał refundację sam jest ojcem i chciałabym, żeby po prostu poczuł się i postawił na naszym miejscu. Jaka to jest walka o własne dziecko. Jeśli nie chcą nam zrefundować, niech chociaż obniżą koszty tego leku, bo wiem, że oni na pewno uzyskali zniżkę od producenta, albo niech chociaż nam dopłacą do tych zbiórek, które już są, żeby te dzieci też miały szansę. Nie można wykluczać. To jest niezgodne z Konstytucją – podkreśla kobieta. - Wysyłamy pisma, piszemy prośby, cały czas trwają działania. Mamy grupę na Facebooku wszystkich rodzin, których dzieci chorują na SMA. Tam wymieniamy się informacjami i pomysłami, co można jeszcze zrobić. Nie wiem, czy wygramy. Przez pewien czas zainteresowały się nami media, telewizje, ale teraz zostaliśmy całkiem sami, 27 rodzin. Nie ma kogoś, kto by przetrwał z nami ten czas i pomógł nam - dodaje.

fot. Fb. Zosia SaMosiA. Zosia Pająk kontra SMA

30 sierpnia rodzice i bliscy protestowali w Warszawie przeciwko segregacji dzieci - fot. Fb. Zosia SaMosiA. Zosia Pająk kontra SMA 
Wadowice

Wadowice - najnowsze informacje